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Synthetisches Öl kann Patienten mit Huntington-Krankheit helfen

Von Maureen Salamon
HealthDay Reporter

DONNERSTAG, Jan. 8, 2015 (HealthDay News) - Der Konsum eines synthetischen Öls kann dazu beitragen, den Stoffwechsel von Menschen mit der unheilbaren, ererbten Hirnstörung Huntington-Krankheit zu normalisieren, eine kleine neue Studie schlägt vor.

Tägliche Dosen eines Triglyceridöls genannt Triheptanoin, das 10 Huntington-Patienten zu den Mahlzeiten einnahmen, schien die Fähigkeit des Gehirns, Energie zu nutzen, zu erhöhen, so die Forscher. Die Wissenschaftler stellten auch nach einem Monat Therapie Verbesserungen der Bewegungs- und Motorik fest.

Huntington ist eine tödliche Krankheit, die den fortschreitenden Abbau von Nervenzellen im Gehirn verursacht. Sowohl der Autor der Studie als auch ein externer Experte warnten, dass die neuen Ergebnisse vorläufig sind und in größeren Studien validiert werden müssen.

Triheptanoin-Öl "kann die Blut-Hirn-Schranke überwinden und das Gehirn-Energiedefizit" bei Huntington-Patienten verbessern Studienautorin Dr. Fanny Mochel, außerordentliche Professorin für Genetik am Universitätskrankenhaus Pitie-Salpétrière in Paris.

"Wir wissen, dass die Genmutation bei Huntington bei der Geburt vorhanden ist und eine Schlüsselfrage ist, warum die Symptome erst im Alter von 30 beginnen oder 40 «, sagte Mochel. "Es bedeutet, dass der Körper viele Jahre ausgleicht, bis der Alterungsprozess beginnt. Wenn wir also dem Körper helfen können, auszugleichen, kann es leichter sein, die Verzögerung des Krankheitsausbruchs zu erkennen, anstatt das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen."

Die Studie wurde online veröffentlicht . 7 in der Zeitschrift Neurologie .

Ungefähr 30.000 Amerikaner zeigen Symptome von Huntington, mit mehr als 200.000 Gefahr der Erben der Störung, nach der Huntington's Disease Society of America.

Jedes Kind von Ein Elternteil von Huntington hat eine 50-prozentige Chance, das fehlerhafte Gen zu tragen. Die Störung verursacht unkontrollierte Bewegungen sowie emotionale, Verhaltens- und Denkprobleme. Der Tod tritt gewöhnlich 15 bis 20 Jahre nach Beginn der Symptome auf.

Mochel und ihr Team haben das Studium in zwei Teile aufgeteilt. Im ersten Teil verwendeten sie MRI-Scans, um den Energiestoffwechsel von neun Menschen mit frühen Huntington-Symptomen und von 13 gesunden Menschen vor, während und nach der Betrachtung von Bildern zu analysieren, die das Gehirn stimulierten.

Der Test wurde einen Monat später wiederholt. Bei jenen ohne die Krankheit stieg der Gehirnstoffwechsel während der visuellen Stimulation an und kehrte dann zu normal zurück. Bei den Huntington-Patienten veränderte sich ihr nicht-normaler Gehirnstoffwechsel mit visueller Stimulation nicht.

Im zweiten Teil erhielten 10 Huntington-Patienten, darunter fünf Teilnehmer aus dem ersten Teil, drei- bis viermal täglich Triheptanoinöl . Das geruchlose, geschmacklose Öl enthält spezielle Fettsäuren, von denen angenommen wird, dass sie eine alternative Energiequelle für das Gehirn darstellen, da Huntington-Patienten Glukose nicht richtig verstoffwechseln.

Teilnehmer, die das Öl einen Monat lang konsumiert hatten, unterzog sich erneut einem visuellen Stimulationstest mit Forschern Finden des Gehirnmetabolismus normal.

Aber die Studie war nicht "geblendet", was bedeutet, dass Teilnehmer und Forscher wussten, wer das Öl erhielt. Dies kann zum sogenannten Placebo-Effekt führen, bei dem Patienten Verbesserungen aufgrund ihrer Erwartungen berichten.

"In einem Monat haben wir eine Verbesserung [der motorischen Fähigkeiten] gesehen", sagte Mochel, "aber es könnte placebobedingt sein, weil Es gab keine Kontrollgruppe. "

George Yohrling, Direktor für wissenschaftliche und medizinische Angelegenheiten der Huntington-Gesellschaft, sagte, die neue Studie sei" interessant "und stellte fest, dass die Verwendung von Triheptanoinöl sicher sei und keine signifikanten Nebenwirkungen hervorrufe .

Yohrling sagte jedoch: "Es ist eine wirklich kleine Studie und eine nicht kontrollierte, nicht geblindete, nicht-randomisierte Studie, die dazu auffordert, in einer größeren, schlüssigeren Weise wiederholt zu werden."

Mochels bevorstehende Forschung , die für den Start im Frühjahr geplant ist, versucht dies zu erreichen. Es wird 100 Huntington-Patienten in einer randomisierten Studie einschließen, die Triheptanoin-Öl mit einem Placebo für sechs Monate vergleicht, bevor es allen Patienten erlaubt wird, das Öl zu erhalten.

Yohrling sagte, er sei der Meinung, dass die vielversprechendste Forschung über Huntington's heute auf Medikamente fokussiert, die speziell dafür entwickelt wurden, die Krankheit und ihre Genmutation anzugreifen. Dieses Jahr markiert einen Meilenstein in Huntingtons Forschung, sagte er, weil das erste Medikament, das jemals speziell für die Huntington-Krankheit entwickelt wurde, beim Menschen getestet wird.

"Ich bin mehr interessiert und hoffe, dass die Pipeline von Huntington-Medikamenten langsam gefüllt wird mit Medikamenten, die speziell für Huntington entwickelt wurden, und nicht Huntington als nachträglicher Einfall ", sagte er.

Weitere Informationen

Die US National Library of Medicine bietet mehr über die Huntington-Krankheit.


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