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Neue Behandlung für Mukoviszidose zeigt Versprechen

SONNTAG, 17. Mai 2015 (HealthDay News) - Die Kombination von zwei Medikamenten, die auf die häufigste genetische Ursache der Mukoviszidose ausgerichtet sind, verbesserte die Lungenfunktion bei Menschen mit dieser Krankheit. Die Kombinationstherapie reduzierte laut einer neuen Studie auch die Rate von Lungeninfektionen und anderen Problemen.

Die beiden Medikamente heißen Ivacaftor und Lumacaftor. Ivacaftor ist bereits von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für die Behandlung bestimmter Menschen mit Mukoviszidose zugelassen, so die Forscher.

"Vor ein paar Jahren wurde Ivacaftor das einzige von der FDA zugelassene Medikament für den genetischen Defekt bei Mukoviszidose, "Unsere Studie hat jedoch gezeigt, dass die Kombination von Ivacaftor mit Lumacaftor Patienten mit der häufigsten Mukoviszidose-Mutation hilft. Dies ist ein spannender Schritt vorwärts", sagte Co-Autor Dr. Susanna McColley in einer Pressemitteilung vom Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus von Chicago. Sie ist die stellvertretende Direktorin des Mukoviszidose-Zentrums des Krankenhauses.

Die zystische Fibrose ist eine genetische Krankheit, die zur Bildung von dickem, klebrigen Schleim in der Lunge, der Bauchspeicheldrüse und anderen Organen führt. Laut der American Lung Association haben Menschen mit dieser Erkrankung eine kürzere als die normale Lebenserwartung.

Die aktuelle Studie war eine internationale klinische Phase-3-Studie. Es umfasste mehr als 1.100 Menschen mit Mukoviszidose. Sie waren alle 12 oder älter.

Die Forscher fanden heraus, dass 24 Wochen kombinierte Lumacaftor-Ivacaftor-Therapie sicher und wirksam für Menschen mit zwei Kopien einer bestimmten zystischen Fibrose-Genmutation namens F508del war. Diese Mutation wird in fast der Hälfte der Patienten mit der Krankheit gefunden, die Autoren sagten.

Die Studie wurde online veröffentlicht 17. Mai in der New England Journal of Medicine .

"Diese bahnbrechenden Erkenntnisse werden profitieren Sie von etwa 15.000 Patienten allein in den USA ", sagte McColley, der auch Professor für Pädiatrie an der Feinberg School of Medicine der Northwestern University ist.

" Während mit supportiven Therapien für Mukoviszidose signifikante Fortschritte erzielt wurden, wurden Behandlungen entwickelt, die das zugrunde liegende Gen ansprechen Ursache war eine Herausforderung ", erklärte sie.

" Wir werden mehr Analysen und längerfristige Daten benötigen, um zu sehen, ob diese Behandlung den Krankheitsverlauf verändern und die Lebenserwartung unserer Patienten weiter erhöhen kann ", sagte McColley.

Ein Beratungsgremium der US-amerikanischen Food and Drug Administration traf sich am 12. Mai, um die Ergebnisse dieser Studie zu prüfen. Dieses Gremium wird empfehlen, ob die FDA die kombinierte Therapie genehmigt oder nicht.

Weitere Informationen

Die American Lung Association hat mehr über Mukoviszidose.


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