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Gentherapie zeigt frühes Potenzial für seltene Erkrankungen des Immunsystems

SAMSTAG, 5. Dezember , 2015 (HealthDay News) - Gentherapie könnte Immunität bei Kindern und jungen Erwachsenen mit einer seltenen vererbten Immunsystemstörung namens X-linked schwere kombinierte Immunschwäche wiederherstellen, berichten Forscher in einer kleinen Studie.

Der Zustand, der in erster Linie Männer betrifft , wird durch Mutationen im IL2RG-Gen verursacht, die eine normale Entwicklung und Funktion von infektionsbekämpfenden Immunzellen verhindern. Laut Hintergrundinformationen zu dieser Studie besteht für die Patienten ein hohes Risiko für lebensbedrohliche Infektionen.

Diese frühe Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Verfahrens zu testen. Bevor die Behandlung für die Patienten genehmigt werden kann, ist noch viel Arbeit erforderlich.

Gegenwärtig ist die beste Behandlung eine Transplantation von blutbildenden Stammzellen von einem genetisch passenden Geschwister. Patienten ohne gleichgeschlechtliche Geschwister bekommen oft Transplantate von einem Elternteil, aber dies stellt nur teilweise ihre Immunität wieder her, erklärten Forscher vom US National Institute of Allergy and Infectious Diseases.

Die neue Studie schloss fünf Patienten im Alter von 7 bis 24 Jahren mit Verschlechterung ein Immunsystem trotz einer oder mehrerer früherer Stammzelltransplantationen von einem Elternteil. Stammzellen wurden aus dem Knochenmark der Patienten entnommen, erhielten ein normales IL2RG-Gen und wurden nach einer geringen Chemotherapiedosis wieder in die Patienten gegeben. Die Chemotherapie sollte den Stammzellen dabei helfen, sich zu etablieren und neue Blutzellen zu produzieren.

Bei den ersten beiden Patienten wurde eine wesentliche Verbesserung des Immunsystems bei der Gentherapie beobachtet. Einer von ihnen verbessert sich noch drei Jahre nach der Behandlung. Der zweite Patient starb jedoch zwei Jahre nach der Behandlung an bereits bestehenden, infektionsbedingten Lungenschäden.

Diese Studie zeigt, wie wichtig eine frühzeitige Behandlung ist, bevor irreversible Organschäden auftreten, so die Forscher.

Die anderen drei Die Patienten wurden vor drei bis sechs Monaten einer Gentherapie unterzogen. Laut den Autoren der Studie zeigen sie allmählich Anzeichen einer verbesserten Immunfunktion.

Die Ergebnisse sollten am Samstag auf der Jahrestagung der American Society of Hematology in Orlando, Florida, vorgestellt werden, von Dr. Suk See, dem leitenden Forscher De Ravin. Daten und Schlussfolgerungen, die bei Versammlungen präsentiert werden, gelten in der Regel als vorläufig, bis sie in einer Fachzeitschrift veröffentlicht werden.

Weitere Informationen

Die US-amerikanische Nationalbibliothek für Medizin hat mehr über X-chromosomale schwere kombinierte Immunschwäche.


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