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Brineura für seltene genetische Erkrankungen, die Kinder betreffen

FREITAG, 28. April, 2017 (HealthDay News) - Brineura (Cerliponase Alfa) wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zur Behandlung einer bestimmten Form der Batten-Krankheit, einer seltenen Reihe von genetischen Störungen, die typischerweise in der Kindheit zwischen zwei und vier Jahren beginnen, die Agentur zugelassen sagte in einer Nachrichtenfreigabe.

Anfangssymptome der CLN2-Form von Batten, für die die Droge genehmigt wird, schließen Sie normalerweise Sprachverzögerung, Anfälle und Koordinationsprobleme ein. Betroffene Kinder entwickeln auch Probleme mit dem Verlust des Sehvermögens und motorischen Fähigkeiten, einschließlich Probleme beim Gehen. Viele benötigen einen Rollstuhl in der späten Kindheit und überleben oft nicht über ihre Teenagerzeit hinaus, sagte die Agentur.

Batten ist selten und kommt in vier von 100.000 Geburten in den Vereinigten Staaten vor. Brineura ist ein Enzym-Ersatz-Medikament; Sein Hauptbestandteil ist eine vom Labor entwickelte Form des menschlichen Enzyms TPP1, das direkt in die Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit mittels eines chirurgisch implantierten Reservoirs verabreicht wird, sagte die FDA.

Brineura wurde in klinischen Studien mit 24 Kindern im Alter von 3 bis 8 Jahren evaluiert CLN2-Krankheit. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Fieber, Herzprobleme, Erbrechen, Krampfanfälle, Kopfschmerzen und Reizbarkeit.

Das Medikament wurde bei Kindern unter 3 Jahren nicht untersucht, so die FDA. Als Zulassungsvoraussetzung muss der Hersteller das Arzneimittel bei jüngeren Kindern untersuchen und seine langfristigen gesundheitlichen Auswirkungen mindestens 10 Jahre lang untersuchen.

Die Zulassung von Brineura wurde BioMarin Pharmaceutical mit Sitz in San Francisco erteilt Rafael, Kalifornien.

Weitere Informationen

Die FDA hat mehr über diese Zulassung.

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