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Ein weiterer Gentherapie Durchbruch gegen Hämophilie

SAMSTAG, 9. Dezember 2017 (HealthDay News) - Kommt nur wenige Tage nach den Berichten über eine Gentherapie, die Die Blutungsstörung Hämophilie B rückte in die Remission, neue Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass dies auch für Erwachsene mit der "A" -Form der Fall sein könnte.

Das ist bezeichnend, weil Experten aufgrund der Komplexitäten des für die Hämophilie A verantwortlichen Gens hatten dachte, es könnte weit resistenter gegen Gen-basierte Behandlung sein.

Aber in der neuen britischen Studie konnten alle 13 erwachsenen Patienten mit Hämophilie A ohne vorbeugende Injektionen eines Blutgerinnungsfaktors, die sie fast wöchentlich benötigt hatten, gehen berichten Forscher. Die Studie wurde von Dr. K. John Pasi, Hämophilie Clinical Director bei Barts Health NHS Trust in London geleitet.

Zehn der 13 Patienten erfuhren keine Blutungen, die eine Transfusion erforderten, sagte das Team. Und diese Verbesserung begann einen Monat nach der einmaligen Gentherapie und dauerte über 18 Monate.

Pasis Gruppe sollte die Ergebnisse am Samstag auf der Jahrestagung der American Society of Hematology in Atlanta melden. Hämophilie A betrifft über 20.000 Amerikaner; Es ist die häufigere Form der Hämophilie.

Die Ergebnisse "haben unsere Erwartungen übertroffen", sagte Pasi in einer Pressemitteilung. Er erklärte, dass Menschen mit Hämophilie einen genetischen Defekt haben, der sie unfähig macht, einen wichtigen Blutgerinnungsfaktor, genannt Faktor VIII, zu produzieren.

Jedoch haben viele Teilnehmer an klinischen Studien Faktor-VIII-Spiegel bei oder gesehen fast normal ", bemerkte Pasi.

Der Durchbruch - wenn er langfristig anhält - könnte eine bahnbrechende Wirkung haben, sagte er.

Die Behandlung" hat das Potenzial, das Leben von Patienten zu verbessern wer muss sich jetzt so oft wie jeden zweiten Tag mit Faktor VIII infundieren ", erklärte Pasi.

Wenn sich die Ergebnisse in größeren, längeren Studien bestätigen, sagte er:" Es könnte für Hämophilie A-Patienten möglich sein, den Faktor zu reduzieren oder zu eliminieren VIII. Behandlung über einen längeren Zeitraum. "

Ein Hämatologe stimmte zu, dass die Technik bahnbrechend sein könnte.

" Diese Strategie verspricht die einzige "Heilung" für Hämophilie-A-Patienten zu sein, die hoffen können, ohne ihre blutenden Symptome zu sein die Verwendung von Gerinnungsproteinersatz in ihre Venen, " sagte Dr. Suchitra Acharya, der das Hämophilie-Behandlungszentrum im Long Island Jüdischen Medizinzentrum in New Hyde Park, New York, leitet.

Die Ergebnisse folgen Nachrichten einer anderen Studie, die am Mittwoch veröffentlicht wurde und die 10 Männern mit Hämophilie geholfen hat B gehen ohne Standardbehandlungen aus. Diese Studie wurde von Dr. Lindsey George vom Kinderkrankenhaus von Philadelphia geleitet.

Beide Studien wurden im New England Journal of Medicine veröffentlicht.

In beiden Studien verwendeten Ärzte ein harmloses Virus um eine funktionelle Kopie des Gens, das für die Produktion von Faktor VIII verantwortlich ist, in den Körper des Patienten einzuführen - ein Gen, das bei Menschen mit der Krankheit defekt ist.

In der Hämophilie A-Studie erhielten die Männer entweder eine hohe oder niedrige Dosis die Gentherapie.

Fünf Monate nach Erhalt der Behandlung erreichten die Personen, die die höhere Dosis erhielten, Faktor VIII-Spiegel, die sich im Normalbereich einpendelten; während drei der Patienten, die die niedrigere Dosis erhielten, dieses Niveau um 8 Monate nach der Behandlung erreichten, zeigten die Ergebnisse.

Und während andere Gentherapiestudien manchmal durch nachteilige Immunsystemreaktionen bei Empfängern geplagt wurden, gab es keinen Beweis dafür In dieser Studie notierte Pasis Gruppe.

Dennoch haben die Forscher betont, dass es noch zu früh ist, um Rückschlüsse auf die langfristige Sicherheit der Behandlung zu ziehen.

Dieser DNA-Tweaking-Ansatz wird wahrscheinlich auch nicht billig sein. Die wenigen Gentherapien, die weltweit verwendet werden, kosten zwischen $ 400.000 und $ 1 Million für jede Behandlung.

Die Hämophilie-A-Studie wurde von der Pharmafirma Biomarin Pharmaceuticals finanziert.

Bei einem weiteren möglichen Durchbruch planen die Forscher auch einen Bericht an der Hämatologie Sitzung am Samstag, dass eine Droge namens Emicizumab scheint Kinder mit Hämophilie A von schweren "Blutungen" befreien, die Behandlung benötigen. Junge Menschen mit der Krankheit erleben oft schmerzhafte Blutungen, besonders in den Gelenken.

Diese Studie wurde von Dr. Guy Young vom Kinderkrankenhaus Los Angeles und der Universität von Südkalifornien geleitet. Sein Team verfolgte die Ergebnisse für 60 Kinder im Alter von 1 bis 12 Jahren im Durchschnitt neun Wochen.

Die Forscher berichteten, dass nur drei der Kinder eine Blutungsepisode hatten, die eine Standardbehandlung nach Emicizumab-Injektion erforderten.

"Vor dieser Droge hatten wir keine sehr effektiven Möglichkeiten, Gelenkblutungen bei diesen Patienten zu verhindern", sagte Young in einer Pressemitteilung des Treffens. Aber die neue Medizin habe "für die Kinder, die ich behandle, lebensverändernd", fügte er hinzu.

Es wurden keine Sicherheitsprobleme beobachtet, aber da längerfristige Sicherheitsbedenken nicht ausgeschlossen werden können, plant seine Gruppe zu folgen die Fortschritte der Kinder für ein weiteres Jahr.

Die Studie wurde von emicizumabs Mitentwicklern Roche und Genentech finanziert. Forschungsergebnisse, die auf Tagungen präsentiert werden, gelten als vorläufig, bis sie in einer Fachzeitschrift veröffentlicht werden.

Weitere Informationen

Erfahren Sie mehr über Hämophilie A bei der National Hemophilia Foundation.

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